瓷娃娃关怀协会提建议
一、尽快为“罕见病”和“孤儿药”（即罕见病药品，在国外称之为“孤儿药”）作出科学定义，这是制订和实施罕见病关怀政策的基础
除了相关国际组织的定义外，众多国家和地区对于“罕见疾病”和“孤儿药”都有定义，这些定义依据各自情况而不同。美国的规定，罕见病是指每年患病人数少于20万人(约占总人口的0.75‰)或高于20万人但药物研制和生产无商业回报的疾病；日本则规定，罕见病为患病人数少于5万人(约占总人口的0.4‰)的疾病；而在我国台湾省，以万分之一以下发病率作为罕见疾病界定的标准。
我国应效仿上述国家和地区的先进经验，为“罕见病”和“孤儿药”作出科学定义，如果医保政策及国家法律法规中尚无“罕见病”这一概念，这样的基础性缺失必然会造成罕见病患者群体的各项权益难以保障。
二、尽快建立起合理的“孤儿药”（罕见病药品）费用支付机制，让罕见病患者看得起病，早日实现病有所医
面对国内“孤儿药”产业发展落后，国外罕见病药品陆续进口的局面，应尽快前瞻性地建立起合理的有中国特色的罕见病药品费用支付机制。通过该机制，多层次、多渠道的解决罕见病患者的医疗费用问题，确保他们的健康权。具体说，可以有以下几方面内容。
1、将“罕见病”和“孤儿药”作为单独的病种、药品列入医保范围和《医保药品目录》，或单设《罕见病医保药品目录》（“孤儿药”目录）。
2、采用商业健康保险的形式作为补充，让患者自付医疗费用部分尽可能降低。目前国内还没有专门的罕见病商业保险品种，可以结合重大疾病保险，推出针对“孤儿药”费用支付的专门保险。这种保险应逐步在孕产期普遍推广，从新生儿开始，努力提高全民健康水平，从源头改善罕见病患者的医疗状况，减少国家公共卫生支出。
3、尽快建立罕见病社会救助机制。2009年是罕见病在社会层面迅速被认识和接受的一年。11月，民政部的中国社会福利教育基金会下的“瓷娃娃罕见病关爱基金“，作为中国第一个尝试以社会公众力量改善少数罕见病群体现状的全国公募慈善基金，目前已经依靠社会力量资助罕见病患者十余名。然而怎样能够形成一种有效机制，由社保、民政、慈善、公益等机构共同对生活和就医困难的罕见病患者实施有效救助，是下一步最急迫面对的问题。
三、出台扶持政策，做大做强国内罕见病药品产业
有一种错误观点认为，罕见病无所谓，毋须在罕用药的研发、生产上投入过多。事实上，如果忽视了罕见病药品（孤儿药）的研制、生产和引进，这类小概率疾病就有可能变成大概率疾病，例如，艾滋病和肺结核，从而造成社会公共医疗开支的增加，进而损害社会公平与和谐建设，造成广泛的社会危害。
国外经验证明，在市场经济环境下，要改善罕见病患者用药和健康状况，实施罕用药倾斜政策是必须的。这一政策的实施不仅能产生巨大的社会影响和经济效益，也能推动医药科技的进步。比如给予孤儿药生产企业一定时间的市场垄断权，对孤儿药品生产企业实行税收优惠，对孤儿药品生产企业实行定价补偿政策等。
而且目前我国的科研投入以常见病和多发病为重点。由于中国人口众多，罕见病研究在国际上具有独特优势，科技部应建立罕见病专项研究基金，鼓励科研工作者对罕见病研究的兴趣，加强研究，为人类的健康做出贡献。
四、将患者生命权和健康权放在首位，改变我国罕见病药品引进政策，变被动等待国外公司在华注册为国家主动的为患者引进对症罕见病药品，确保患者可以在国内得到及时救治
五、尽快将罕见疾病的专项法律法规列入立法规划，为保障罕见病患者的各项权益提供明确的法律依据，促进我国和谐社会建设
世界上众多发达、发展中国家和地区都早已颁布了各自的罕见病专项法律法规。但我国罕见病立法一直是空白，在我国建设和谐社会的今天，制订一项专门的罕见病法规势在必行，这对于化解社会矛盾，推进法制进程，促进全民健康，实现和谐发展具有十分重大的意义。
六、加大对罕见疾病的公众宣传力度，使公众正确的认识和了解罕见疾病，正确的对待罕见疾病的发生，使社会能够更好的融合罕见疾病患者这个弱势人群，进而促进我国和谐社会的发展。
目前已经有很多病人自发的组织为自身群体服务工作像成骨不全症、血友病、白化病等罕见病组织。2009年11月7日，在民政部的中国社会福利教育基金会下面已经成功由罕见病患者自发成立了“瓷娃娃罕见病关爱基金“用于罕见病患者救助。
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